Διαδικτυακή ημερίδα (Webinar) για τις νέες γονιδιακές θεραπείες που αναπτύσσονται για ολοένα αυξανόμενο αριθμό κληρονομικών μεταβολικών νοσημάτων (Μη Κετωτική Υπεργλυκιναιμία (NKH), Αργινινοσουξινική Οξυουρία (ASA) και μελλοντικές προοπτικές για άλλα νοσήματα όπως η Νόσος Οσμής Ούρων σαν Σιρόπι Σφενδάμου (MSUD), η Εξελικτική οικογενής ενδοηπατική χολόσταση τύπου 2 (PFIC2) η Μεθυλμαλονική Οξυουρία (MMA) και η Ανεπάρκεια Ορνιθινοτρανσκαρβαμυλάσης (OTC).    

Κορυφαίοι επιστήμονες αναπτύσσουν τις βασικές έννοιες της γονιδιακής θεραπείας, την τεχνολογία (τα υπέρ και κατά της κάθε προσέγγισης όσον αφορά τα ΚΜΝ), τις εξελίξεις σε διάφορες θεραπείες και τις κλινικές εφαρμογές.

Δείτε το εδώ. Δείτε επίσης το Josephs goal, οργάνωση που στόχο έχει την ευαισθητοποίηση για την ΝΚΥ και τη χρηματοδότηση της έρευνας προς αναζήτηση της θεραπείας.